Acoramidis (AG10) 是一种具有口服活性的，选择性的甲状腺素转运蛋白 (TTR) 稳定剂，对野生型和 V1221 突变型均有效。Acoramidis能模拟具有保护作用的TTR T119M突变的功能，维持TTR蛋白的正常四聚体构象，防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。可用于转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）的相关研究。
Acoramidis (AG10) 是一种具有口服活性的，选择性的甲状腺素转运蛋白 (TTR) 稳定剂，对野生型和 V1221 突变型均有效。Acoramidis能模拟具有保护作用的TTR T119M突变的功能，维持TTR蛋白的正常四聚体构象，防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。可用于转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）的相关研究。
| 分子量 | 292.31 |
| 分子式 | C15H17FN2O3 |
| CAS号 | 1446711-81-4 |
| 储存条件 |
粉末型式 -20°C 3年；4°C 2年 溶于溶剂 -80°C 6个月；-20°C 1个月 |
| 运输方式 | 冰袋运输，根据产品的不同，可能会有相应调整。 |
*下述溶液配置方法仅为基于分子量计算出的理论值。不同产品在配置溶液前，需考虑其在不同溶剂中的溶解度限制。
| Concentration / Solvent Volume / Mass | 1 mg | 5 mg | 10 mg |
|---|---|---|---|
| 1 mM | 3.421 mL | 17.1051 mL | 34.2103 mL |
| 5 mM | 0.6842 mL | 3.421 mL | 6.8421 mL |
| 10 mM | 0.3421 mL | 1.7105 mL | 3.421 mL |
| 小鼠 | 大鼠 | 兔 | 豚鼠 | 仓鼠 | 狗 | |
| 重量 (kg) | 0.02 | 0.15 | 1.8 | 0.4 | 0.08 | 10 |
| 体表面积 (m2) | 0.007 | 0.025 | 0.15 | 0.05 | 0.02 | 0.5 |
| Km 系数 | 3 | 6 | 12 | 8 | 5 | 20 |
| 动物 A (mg/kg) = 动物 B (mg/kg) × | 动物 B的Km系数 |
| 动物 A的Km系数 |
例如，依据体表面积折算法，将化合物用于小鼠的剂量20 mg/kg 换算成大鼠的剂量，需要将20 mg/kg 乘以小鼠的Km系数（3），再除以大鼠的Km系数（6），得到化合物用于大鼠的等效剂量为10 mg/kg。
| 其他相关的Transthyretin (TTR)产品 |
|---|
| Eplontersen
Eplontersen是一种N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc3)-缀合的反义寡核苷酸（ASO），能够靶向甲状腺素运载蛋白 TTR 的 mRNA，通过与TTR mRNA结合引起突变型和野生型TTR mRNA降解，从而减少血清TTR蛋白和组织中TTR蛋白沉积。可用于淀粉样变性多发性神经病的相关研究。 |
| WT-TTR inhibitor 1
WT-TTR inhibitor 1 是野生型转甲状腺素 (WT-TTR) 抑制剂，在 100 μM 下抑制率为 29.05%。 |
| AS-Patisiran
AS-Patisiran 是 Patisiran 的反义链。 |
| Vutrisiran
Vutrisiran是一种肝脏导向的小干扰RNA (siRNA) ，能靶向转甲状腺素蛋白 (TTR) 的mRNA，可用于TTR介导的淀粉样变性研究。 |
| Patisiran
Patisiran是一种双链小干扰 RNA，能靶向 Transthyretin (TTR) 信使 RNA 内的序列，特异性抑制突变体和野生型 TTR 的肝脏合成。可用于研究遗传性 TTR 淀粉样蛋白症的研究。 |
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