Patisiran

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Patisiran是一种双链小干扰 RNA，能靶向 Transthyretin (TTR) 信使 RNA 内的序列，特异性抑制突变体和野生型 TTR 的肝脏合成。可用于研究遗传性 TTR 淀粉样蛋白症的研究。

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