M10775
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Acoramidis |
Acoramidis (AG10) 是一种具有口服活性的，选择性的甲状腺素转运蛋白 (TTR) 稳定剂，对野生型和 V1221 突变型均有效。Acoramidis能模拟具有保护作用的TTR T119M突变的功能，维持TTR蛋白的正常四聚体构象，防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。可用于转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）的相关研究。 |
| M10764
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Acoramidis hydrochloride |
Acoramidis (AG10) hydrochloride 是一种具有口服活性的、选择性的甲状腺素转运蛋白 (TTR (transthyretin)) 的稳定剂，对野生型和 V1221 突变型均有效。Acoramidis hydrochloride 能模拟具有保护作用的TTR T119M突变的功能，维持TTR蛋白的正常四聚体构象，防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。可用于转体甲状腺素淀粉样变性的研究。 |
| M6361
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A 1120 |
A 1120是一种高亲和力的视黄醇结合蛋白 4 (RBP4) 的拮抗剂，其Ki 值为 8.3 nM，能破坏 RBP4 与其结合体转甲状腺素之间的相互作用。 |
| M4847
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Tafamidis |
Tafamidis（他法胺，他发米帝司甲葡胺）是一种有效的选择性转甲状腺素 transthyretin (TTR) 动力学稳定剂，可抑制淀粉样级联反应，对野生型 WT-TTR 和突变型同源四聚体 V30M-TTR，V122I-TTR 的活性相当，EC50 值为 2.7-3.2 μM。 |
| M45133
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Eplontersen |
Eplontersen是一种N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc3)-缀合的反义寡核苷酸（ASO），能够靶向甲状腺素运载蛋白 TTR 的 mRNA，通过与TTR mRNA结合引起突变型和野生型TTR mRNA降解，从而减少血清TTR蛋白和组织中TTR蛋白沉积。可用于淀粉样变性多发性神经病的相关研究。 |
| M42715
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WT-TTR inhibitor 1 |
WT-TTR inhibitor 1 是野生型转甲状腺素 (WT-TTR) 抑制剂，在 100 μM 下抑制率为 29.05%。 |
| M42714
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AS-Patisiran |
AS-Patisiran 是 Patisiran 的反义链。 |
| M40955
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Vutrisiran |
Vutrisiran是一种肝脏导向的小干扰RNA (siRNA) ，能靶向转甲状腺素蛋白 (TTR) 的mRNA，可用于TTR介导的淀粉样变性研究。 |
| M40952
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Patisiran |
Patisiran是一种双链小干扰 RNA，能靶向 Transthyretin (TTR) 信使 RNA 内的序列，特异性抑制突变体和野生型 TTR 的肝脏合成。可用于研究遗传性 TTR 淀粉样蛋白症的研究。 |
| M40947
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Inotersen |
Inotersen是一种反义寡核苷酸，能抑制肝脏转甲状腺素蛋白 transthyretin (TTR) 的产生，可用于TTR介导的淀粉样变性的相关研究。 |
| M28920
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Dichlorophenyl-ABA |
Dichlorophenyl-ABA 是转甲状腺素蛋白 (TTR) 淀粉样蛋白原纤维形成的抑制剂，可抑制表达 TTR L55P 的细胞中 80％ 以上的聚集体形成。 |
| M14778
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Tafamidis meglumine |
Tafamidis meglumine (Fx-1006A) 是一种有效、选择性的 transthyretin (TTR) 稳定剂，对野生型 WT-TTR 和突变型同源四聚体 V30M-TTR，V122I-TTR 的活性相当，EC50 值为 2.7-3.2 μM。Tafamidis meglumine 抑制淀粉样蛋白的生成。 |
