Tafamidis（他法胺，他发米帝司甲葡胺）是一种有效的选择性转甲状腺素 transthyretin (TTR) 动力学稳定剂，可抑制淀粉样级联反应，对野生型 WT-TTR 和突变型同源四聚体 V30M-TTR，V122I-TTR 的活性相当，EC50 值为 2.7-3.2 μM。
别名：Fx-1006A, Vyndaqel
Tafamidis（他法胺，他发米帝司甲葡胺）是一种有效的选择性转甲状腺素 transthyretin (TTR) 动力学稳定剂，可抑制淀粉样级联反应，对野生型 WT-TTR 和突变型同源四聚体 V30M-TTR，V122I-TTR 的活性相当，EC50 值为 2.7-3.2 μM。他法脒以负协同(K(d)s ~2 nM和~200 nM)选择性地结合到四聚体的两个正常未占据的甲状腺素结合位点，并在动力学上稳定TTR。患者来源的TTR淀粉样变，包括动力学和热力学不太稳定的突变体，也可以通过与他脒的结合来稳定。tafamidis结合TTR的晶体结构表明，结合可以稳定较弱的二聚体-二聚体界面，防止解离，淀粉样变性的速率限制步骤。
| 分子量 | 308.12 |
| 分子式 | C14H7Cl2NO3 |
| CAS号 | 594839-88-0 |
| 溶解性（25°C） | DMSO 38 mg/mL |
| 储存条件 |
粉末型式 -20°C 3年；4°C 2年 溶于溶剂 -80°C 6个月；-20°C 1个月 |
| 运输方式 | 冰袋运输，根据产品的不同，可能会有相应调整。 |
*下述溶液配置方法仅为基于分子量计算出的理论值。不同产品在配置溶液前，需考虑其在不同溶剂中的溶解度限制。
| Concentration / Solvent Volume / Mass | 1 mg | 5 mg | 10 mg |
|---|---|---|---|
| 1 mM | 3.2455 mL | 16.2274 mL | 32.4549 mL |
| 5 mM | 0.6491 mL | 3.2455 mL | 6.491 mL |
| 10 mM | 0.3245 mL | 1.6227 mL | 3.2455 mL |
| 小鼠 | 大鼠 | 兔 | 豚鼠 | 仓鼠 | 狗 | |
| 重量 (kg) | 0.02 | 0.15 | 1.8 | 0.4 | 0.08 | 10 |
| 体表面积 (m2) | 0.007 | 0.025 | 0.15 | 0.05 | 0.02 | 0.5 |
| Km 系数 | 3 | 6 | 12 | 8 | 5 | 20 |
| 动物 A (mg/kg) = 动物 B (mg/kg) × | 动物 B的Km系数 |
| 动物 A的Km系数 |
例如，依据体表面积折算法，将化合物用于小鼠的剂量20 mg/kg 换算成大鼠的剂量，需要将20 mg/kg 乘以小鼠的Km系数（3），再除以大鼠的Km系数（6），得到化合物用于大鼠的等效剂量为10 mg/kg。
[2] Scott LJ. Drugs. Tafamidis: a review of its use in familial amyloid polyneuropathy.
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