Eplontersen

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Eplontersen是一种N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc3)-缀合的反义寡核苷酸（ASO），能够靶向甲状腺素运载蛋白 TTR 的 mRNA，通过与TTR mRNA结合引起突变型和野生型TTR mRNA降解，从而减少血清TTR蛋白和组织中TTR蛋白沉积。可用于淀粉样变性多发性神经病的相关研究。

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