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| 目录号 | 产品名称 | 中文名称 | 靶点 |
|---|---|---|---|
| M45133 | Eplontersen | Eplontersen | Transthyretin (TTR) |
| Eplontersen是一种N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc3)-缀合的反义寡核苷酸（ASO），能够靶向甲状腺素运载蛋白 TTR 的 mRNA，通过与TTR mRNA结合引起突变型和野生型TTR mRNA降解，从而减少血清TTR蛋白和组织中TTR蛋白沉积。可用于淀粉样变性多发性神经病的相关研究。 | |||