M2102
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VX-809 |
VX-809 (VRT 826809; Lumacaftor) 通过促进突变型CFTR(F508del-CFTR)的成熟，从而纠正常见于囊性纤维化的CFTR突变，EC50为0.1 μM。 |
M1854
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VX-770 (Ivacaftor) |
Ivacaftor (VX-770)是一种首创的（first-in-class）囊性纤维化跨膜传导调节器(CFTR)的增强剂，靶向作用于G551D-CFTR和F508del-CFTR，EC50分别为100 nM和25 nM。 |
| M1771
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Ataluren |
Ataluren (PTC124) 选择性诱导核糖体通读，不影响正常的终止密码子，EC50为0.1 μM，可以用于nonsense mutations（无义突变） ，如CFTR无义突变引起的囊性纤维病(CF))造成的遗传性疾病研究。 |
| M56462
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GLPG2737 |
GLPG2737 是一种有效的 CFTR 2 型校正剂，GLPG2737 可与一种 1 型联合校正剂联合用于囊性纤维化的研究。 |
| M56461
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NJH-2-057 |
NJH-2-057 是一种去泛素酶 OTUB1 共价配体连接 lumacaftor 的结合物, 在细胞中稳定突变的 CFTR 蛋白。 |
| M54863
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GLPG2737 |
GLPG2737 是一种可口服、有效且结构独特的 CFTR 蛋白 C2 校正剂，在挽救 CFTR 功能方面具有功效。GLPG2737在MDCKII-MDRI和Caco-2细胞中均表现出高渗透性，尽管水热力学溶解度较低，但由于外流较低，FaxFg的吸收率较高，大鼠从5毫克/千克剂量到300毫克/千克剂量的暴露量增加与剂量成正比。 |
| M54667
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UCCF-853 |
UCCF-853 是一种囊性纤维化跨膜调节蛋白 (CFTR) 调节剂。 |
| M54666
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(R)-Posenacaftor sodium |
(R)-Posenacaftor sodium 是 Posenacaftor 的 R 对映异构体，同时也是一种囊性纤维化跨膜调节蛋白 (CFTR) 调节剂，可纠正 CFTR 蛋白的折叠和运输。Posenacaftor 用于囊性纤维化 (CF) 的相关研究。 |
| M54664
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(R)-Olacaftor |
(R)-Olacaftor 是一种囊性纤维化跨膜调节因子 (CFTR) 调节剂，可用于囊性纤维化 (CF) 的相关研究。 |
| M54662
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CFTR corrector 9 |
CFTR corrector 9 是一种囊性纤维化跨膜传导调节蛋白 (CFTR) 调节剂，可用于囊性纤维化 (CF) 和其他 CFTR 相关疾病的研究。 |
| M54661
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CFTR corrector 8 |
CFTR corrector 8 是一种有效的囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）调节剂，可用于囊性纤维化的相关研究。 |
| M54660
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VRT-532 |
VRT-532 是一种有效的囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）调节剂，能增强 G551D-CFTR 中的通道活性和 G551D-CFTR 的内在 ATPase 活性。VRT-532 可用于囊性纤维化的相关研究。 |
| M54659
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(R)-Elexacaftor |
(R)-Elexacaftor 是 Elexacaftor 的对映异构体，同时也是囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 的校正剂，对CFTR dF508的 EC50 值为 0.29 μM。 |
| M54658
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Ivacaftor hydrate |
Ivacaftor hydrate是一种具有口服活性的囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 增强剂，可用于囊性纤维化的相关研究。 |
| M54654
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Crinecerfont hydrochloride |
Crinecerfont hydrochloride是一种有效的，具有口服活性的，非肽 CRF1 receptor 拮抗剂，可用于先天性肾上腺增生 (CAH) 研究 。此外，Crinecerfont hydrochloride 也是一种点击化学试剂。它含有 Alkyne 基团，可以和含有 Azide 基团的分子发生铜催化的叠氮-炔环加成反应 (CuAAc)。 |
| M54653
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SRI-37240 |
SRI-37240 是一种有效的提前终止密码子 (PTCs) 抑制剂，能抑制 CFTR 的无义突变。在 HEK293T 细胞中，SRI-37240 能改变 PTCs 的细胞翻译终止。当与 G418 使用联合时，SRI-37240 还可恢复原发性支气管上皮细胞的 CFTR 功能。 |
| M54652
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Bamocaftor |
Bamocaftor 是一种囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 校正器，可用于恢复 F508del-CFTR 蛋白功能。Bamocaftor 可用于囊性纤维化的相关研究。 |
| M54651
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Cavosonstat |
Cavosonstat 是一种具有口服活性的亚硝基谷胱甘肽还原酶 (GSNOR) 抑制剂。此外，Cavosonstat 也是 CFTR 稳定剂，可用于囊性纤维化研究。 |
| M54649
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Navocaftor |
Navocaftor是一种囊性纤维化跨膜调节因子 (CFTR)调节剂。 |
| M54647
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(R)-Vanzacaftor |
(R)-Vanzacaftor 是一种囊性纤维化跨膜传导调节因子 (CFTR) 的调节剂。 |
| M54645
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SION-109 |
SION-109是一种跨膜传导调节因子（CFTR）调节剂，主要针对 CFTR 核苷酸结合域1（NBD1）与CFTR细胞内环4（ICL4）蛋白域的相互作用界面。 |
