M2102
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VX-809 |
VX-809 (VRT 826809; Lumacaftor) 通过促进突变型CFTR(F508del-CFTR)的成熟，从而纠正常见于囊性纤维化的CFTR突变，EC50为0.1 μM。 |
| M54644
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SION-719 |
SION-719是一种潜在首创的（first-in-class）跨膜传导调节因子（CFTR）调节剂， 能稳定CFTR蛋白的核苷酸结合域1（NBD1）。 |
| M54643
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SION-451 |
SION-451是一种潜在首创的（first-in-class）跨膜传导调节因子（CFTR）调节剂， 能稳定CFTR蛋白的核苷酸结合域1（NBD1）。 |
| M50208
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Vanzacaftor |
Vanzacaftor是一种囊性纤维化跨膜电导调节体 (CFTR) 的校正剂，能通过促进CFTR蛋白的加工和运输，增加细胞表面CFTR蛋白数量，可用于囊性纤维化 (CF) 的相关研究。 |
| M42173
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CFTR corrector 11 |
CFTR corrector 11 是囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 校正剂。 |
| M42172
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CRF1 receptor antagonist-1 |
CRF1 receptor antagonist-1 是一种 CRF1 受体拮抗剂。 |
| M42171
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CFTR corrector 12 |
CFTR corrector 12 是一种双噻唑衍生物，用作CFTR校正剂。 |
| M29368
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GLPG-3221 |
GLPG-3221 是一种有效的、具有口服活性的 CFTR (囊性纤维化跨膜电导) 调节剂，EC50 为 105 nM，有潜力用于囊性纤维化的研究。 |
| M29208
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Posenacaftor sodium |
Posenacaftor (PTI-801) sodium 是一种囊性纤维化跨膜调节蛋白 (CFTR) 调节剂，可纠正 CFTR 蛋白的折叠和运输。Posenacaftor sodium 用于囊性纤维化 (CF) 的研究。 |
| M29207
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Posenacaftor |
Posenacaftor (PTI-801) 是一种囊性纤维化跨膜调节蛋白 (CFTR) 调节剂，可纠正 CFTR 蛋白的折叠和运输。Posenacaftor 用于囊性纤维化 (CF) 的研究。 |
| M29021
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Galicaftor |
Galicaftor (ABBV-2222; GLPG-2222) 是一种有效的，具有口服活性的囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 校正剂，可用于囊性纤维化的研究。 |
| M29020
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CFTR corrector 4 |
CFTR corrector 4，化合物 13，是一种有效的 (R，R) 型活性对映体，是一种高效且口服的囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 校正剂。CFTR corrector 4 可以增加细胞表面的 CFTR 水平，有潜力用于囊性纤维化的研究。 |
| M29003
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Olacaftor |
Olacaftor (VX-440) 是囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 的调节剂，来自专利US9782408。 |
| M28368
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(R)-BPO-27 |
(R)-BPO-27 是 BPO-27 的 R 型对映体，是一种有效的、具有口服活性的、ATP 竞争性的 CFTR 抑制剂，具有 IC50 的 4 nM。 |
| M21215
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CP-628006 |
CP-628006 是一种 CFTR 小分子增强剂，能增强人支气管上皮(hBE)细胞的CFTR功能，恢复囊性纤维化突变体 G551D-CFTR 的ATP依赖性门控通道。可用于囊性纤维化(CF)的相关研究。 |
| M21132
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NJH-2-057 |
NJH-2-057 是一种去泛素酶 OTUB1 共价配体连接 lumacaftor 的结合物, 在细胞中稳定突变的 CFTR 蛋白。 |
| M21104
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GLPG2451 |
GLPG2451 是一种囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 的增强剂，有效增强低温挽救的 F508del CFTR，EC50 为 11.1 nM。
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