PTC124 (Ataluren) 阿塔鲁伦

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Ataluren (PTC124) 选择性诱导核糖体通读，不影响正常的终止密码子，EC50为0.1 μM，可以用于nonsense mutations（无义突变），如CFTR无义突变引起的囊性纤维病(CF))造成的遗传性疾病研究。

别名：Ataluren

规格	价格	库存状态
10mM*1mL in DMSO	¥ 440	中国库存现货
5mg	¥ 250	中国库存现货
10mg	¥ 400	中国库存现货
50mg	¥ 1190	中国库存现货
100mg	¥ 1980	中国库存现货
200mg	¥ 3490	中国库存现货

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质量标准及产品资料

纯度： 99.41%
COA
MSDS
H-NMR
HPLC

产品信息

生物活性

Ataluren (PTC124)选择性诱导核糖体通读，不影响正常的终止密码子，EC50为0.1 μM。与 Gentamicin只在较高浓度有活性相比，PTC124是更有效的无义抑制剂，与对照组相比，通读刺激强4-15倍。PTC124(0.01-3 μM)作用于含LUC-190无义等位基因的HEK293细胞，促进三个无义密码子的通读，这种作用存在剂量依赖性，在UGA通读最高，然后是UAG，再然后是UAA,但是不会抑制多种近端无义密码子。与Gentamicin相似, PTC124在无义密码子后的嘧啶处(尤其是胞嘧啶,C) 活性最高。

产品使用成果展示

	数据来源	Mol Pharm (2014). Figure 4. PTC124
	方法	fluorescence microscopy
	细胞系/动物模型	HeLa FLuc-opal cell
	浓度	6, 9, and 12 μM
	处理时间	72 h
	实验结果	After exposition of HeLa cells to 6 μM, 9 μM, and 12 μM PTC124 we observed the presence of green cells indicating that PTC124 induced the production of a full length functional H2B-GFP protein, despite the presence of a premature stop codon in its coding sequence, as evidenced by the clearly dose-dependent increase in the number of green cells.

	数据来源	Mol Pharm (2014). Figure 3. PTC124
	方法	luciferase activity assay
	细胞系/动物模型	HeLa FLuc-opal cell
	浓度	12 μM
	处理时间	24 h
	实验结果	Following PTC124 exposition pFLuc190UGA transfected HeLa cells showed an increase of luciferase activity, this result is consistent with what previously published

实验参考

体外实验*
细胞系	Grip-Tite 293 cells transfected with the pFLuc190UGA construct
方法	Luciferase Reporter Assays. All cell-based assays were performed in 1,536-well plates with an assay volume of 4.5 μL per well. Comparative cell-based experiments were performed with cells from the same batch of transfected cells to control for transfection efficiency. Cells were incubated with compound or antibiotic for 16–72 h. In experiments with Grip-Tite cells, cells were washed with PBS before the addition of detection reagent containing the FLuc or RLuc substrate. Luminescence from luciferase activity was detected by using ViewLux (PerkinElmer). Experimental plates contained the transcriptional activator MS-275 as a positive control and DMSO-treated cells or mock-transfected cells as a negative control. Percentage activity was defined as the percentage signal above DMSO-treated cells.
浓度	0~100μM
处理时间	24 hr

*上述方法来自公开文献，仅供相同目的实验参考。如实验目的、材料、方法不同，请参考其他文献。

体内实验*
动物模型	Cftr−/− hCFTR-G542X mice
配制	saline
剂量	15, 30 or 60mg/kg initiated 16 days after birth and continued once daily until the animals were killed
给药处理	Subcutaneous injections

*上述方法来自公开文献，仅供相同目的实验参考。如实验目的、材料、方法不同，请参考其他文献。

化学性质

分子量	284.24
分子式	C15H9FN2O3
CAS号	775304-57-9
溶解性（25°C）	DMSO ≥47 mg/mL
储存条件	粉末型式 -20°C 3年；4°C 2年溶于溶剂 -80°C 6个月；-20°C 1个月
运输方式	冰袋运输，根据产品的不同，可能会有相应调整。

储备液配制

*下述溶液配置方法仅为基于分子量计算出的理论值。不同产品在配置溶液前，需考虑其在不同溶剂中的溶解度限制。

Concentration / Solvent Volume / Mass	1 mg	5 mg	10 mg
1 mM	3.5182 mL	17.5908 mL	35.1815 mL
5 mM	0.7036 mL	3.5182 mL	7.0363 mL
10 mM	0.3518 mL	1.7591 mL	3.5182 mL

不同实验动物依据体表面积的等效剂量转换表（参考来源于公开文献）

	小鼠	大鼠	兔	豚鼠	仓鼠	狗
重量 (kg)	0.02	0.15	1.8	0.4	0.08	10
体表面积 (m²)	0.007	0.025	0.15	0.05	0.02	0.5
K_m 系数	3	6	12	8	5	20

动物 A (mg/kg) = 动物 B (mg/kg) ×	动物 B的K_m系数
	动物 A的K_m系数

例如，依据体表面积折算法，将化合物用于小鼠的剂量20 mg/kg 换算成大鼠的剂量，需要将20 mg/kg 乘以小鼠的K_m系数（3），再除以大鼠的K_m系数（6），得到化合物用于大鼠的等效剂量为10 mg/kg。

参考文献

[1] Goldmann et al. Hum Gene Ther. PTC124-mediated translational readthrough of a nonsense mutation causing Usher syndrome type 1C.

[2] Wilschanski et al. Eur Respir J. Chronic ataluren (PTC124) treatment of nonsense mutation cystic fibrosis.

[3] Auld DS, et al. Proc Natl Acad Sci U S A. Mechanism of PTC124 activity in cell-based luciferase assays of nonsense codon suppression.

[4] Du M, et al. Proc Natl Acad Sci U S A. PTC124 is an orally bioavailable compound that promotes suppression of the human CFTR-G542X nonsense allele in a CF mouse model.

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