Ataluren 别名：PTC124; 阿塔鲁伦
Ataluren (PTC124) 选择性诱导核糖体通读，不影响正常的终止密码子，EC50为0.1 μM，可以用于nonsense mutations（无义突变） ，如CFTR无义突变引起的囊性纤维病(CF))造成的遗传性疾病研究。
CAS No.：775304-57-9
化学性质/溶解性/储存
| 分子量 | 284.24 |
| 分子式 | C15H9FN2O3 |
| CAS号 | 775304-57-9 |
| 中文名称 | 阿塔鲁伦 |
| 溶解性 | DMSO ≥47 mg/mL |
| 储存条件 |
粉末型式 -20°C 3年；4°C 2年 溶于溶剂 -80°C 6个月；-20°C 1个月 |
| 运输方式 | 冰袋运输，根据产品的不同，可能会有相应调整。 |
生物活性
实验参考
下述溶液配置方法仅为基于分子量计算出的理论值。不同产品在配置溶液前，需考虑其在不同溶剂中的溶解度限制。
| 浓度/溶剂体积/质量 | 1 mg | 5 mg | 10 mg |
|---|---|---|---|
| 1 mM | 3.5182 mL | 17.5908 mL | 35.1815 mL |
| 5 mM | 0.7036 mL | 3.5182 mL | 7.0363 mL |
| 10 mM | 0.3518 mL | 1.7591 mL | 3.5182 mL |
*吸湿的DMSO对产品的溶解度有显著影响，请使用新开封的DMSO；
请根据产品在不同溶剂中的溶解度选择合适的溶剂配制储备液；一旦配成溶液，请分装保存，避免反复冻融造成的产品失效。
| 细胞系 | Grip-Tite 293 cells transfected with the pFLuc190UGA construct |
| 方法 | Luciferase Reporter Assays. All cell-based assays were performed in 1,536-well plates with an assay volume of 4.5 μL per well. Comparative cell-based experiments were performed with cells from the same batch of transfected cells to control for transfection efficiency. Cells were incubated with compound or antibiotic for 16–72 h. In experiments with Grip-Tite cells, cells were washed with PBS before the addition of detection reagent containing the FLuc or RLuc substrate. Luminescence from luciferase activity was detected by using ViewLux (PerkinElmer). Experimental plates contained the transcriptional activator MS-275 as a positive control and DMSO-treated cells or mock-transfected cells as a negative control. Percentage activity was defined as the percentage signal above DMSO-treated cells. |
| 浓度 | 0~100μM |
| 处理时间 | 24 hr |
* 上述方法来自公开文献，仅供相同目的实验参考。如实验目的、材料、方法不同，请参考其他文献。
建议您制定动物给药及实验方案时，尽量参考已发表的相关实验文献（溶剂种类及配比众多，简单地溶解目的化合物，并不能解决动物给药依从性、体内生物利用度、组织分布等相关问题，未必能保证目的化合物在动物体内充分发挥生物学效用）。
体内实验的工作液，建议您现用现配，当天使用；如在配制过程中出现沉淀、析出现象，可以通过超声和（或）加热的方式助溶。
切勿一次性将产品全部溶解。
请在下面的计算器中，输入您的动物实验相关数据并点击计算，即可得到该实验的总需药量和工作液终浓度。
例如您给药剂量是10 mg/kg，平均每只动物的体重为20 g，每只动物的给药体积是100 μL，动物数量为20只，则该动物实验的总需药量为4 mg，工作液终浓度为2 mg/mL。
1：鉴于实验过程的损耗，建议您至少多配1-2只动物的量；
2：为该产品最终给药时的浓度。
| 动物模型 | Cftr−/− hCFTR-G542X mice |
| 配制 | saline |
| 剂量 | 15, 30 or 60mg/kg initiated 16 days after birth and continued once daily until the animals were killed |
| 给药处理 | Subcutaneous injections |
* 上述方法来自公开文献，仅供相同目的实验参考。如实验目的、材料、方法不同，请参考其他文献。
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参考文献
