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| 目录号 | 产品名称 | 中文名称 | 靶点 |
|---|---|---|---|
| M54808 | VX-407 | VX-407 | PKD |
| VX407 | |||
| VX-407是一种潜在“first-in-class”的小分子校正剂，旨在通过校正有缺陷的多囊蛋白1（PC1）折叠来恢复功能，从而可针对ADPKD中的PKD1变体亚群。VX-407旨在阻止肾囊肿的生长，减少肾脏体积，从而防止发展为肾衰竭。 | |||
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