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目录号 | 产品名称 | 中文名称 | 靶点 |
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M21455 | Casimersen | Casimersen | Others |
Casimersen (SRP-4045) 是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen 与肌营养不良蛋白前体 mRNA 的外显子 45 结合,恢复开放阅读框 (通过跳过外显子45),从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。 |
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