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| 目录号 | 产品名称 | 中文名称 | 靶点 |
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M13649
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Branaplam | 布拉普兰 | DNA/RNA Synthesis |
| LMI070; NVS-SM1 | |||
| Branaplam (LMI070; NVS-SM1) 是一种具有口服活性、脑渗透性、选择性的SMN2 拼接调节剂，对 SMN 的 EC50 为 20 nM。Branaplam 抑制 hERG，IC50 为 6.3 μM。Branaplam 在严重的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 小鼠模型中可提高全长 SMN 蛋白并延长其生存期。 | |||
