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| 目录号 | 产品名称 | 中文名称 | 靶点 |
|---|---|---|---|
| M50222 | Branaplam hydrochloride | Branaplam hydrochloride | DNA/RNA Synthesis |
| LMI070 hydrochloride; NVS-SM1 hydrochloride | |||
| Branaplam hydrochloride是一种具有口服活性、脑渗透性、选择性的SMN2 拼接调节剂，对 SMN 的 EC50 为 20 nM，同时能在严重的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 小鼠模型中可提高全长 SMN 蛋白并延长其生存期。此外，Branaplam hydrochloride 还能抑制 hERG，IC50 为 6.3 μM。 | |||
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