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M21583 Tofersen Tofersen DNA/RNA Synthesis
BIIB067; ISIS-SOD1Rx
Tofersen (BIIB067) 是一种反义寡核苷酸,可介导超氧化物歧化酶 1 (SOD1) mRNA 的 RNase H 依赖性降解,以减少 SOD1 蛋白的合成。Tofersen 可用于肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的研究。








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