Pabinafusp alfa  别名：JR-141

Pabinafusp alfa (JR-141) 是转铁蛋白受体靶向抗体，由 Iduronate 2-sulfatase 和抗人转铁蛋白受体抗体组成。Pabinafusp alfa 具有血脑透过性，阻止硫酸肝素 (HS) 在粘多糖病 II (MPS II) 小鼠的中枢神经系统中的沉积。Pabinafusp alfa 改善小鼠学习能力，并预防中枢神经系统神经元损伤。

  CAS No.：2140211-48-7

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实验参考

动物实验

建议您制定动物给药及实验方案时，尽量参考已发表的相关实验文献（溶剂种类及配比众多，简单地溶解目的化合物，并不能解决动物给药依从性、体内生物利用度、组织分布等相关问题，未必能保证目的化合物在动物体内充分发挥生物学效用）。
体内实验的工作液，建议您现用现配，当天使用；如在配制过程中出现沉淀、析出现象，可以通过超声和（或）加热的方式助溶。
切勿一次性将产品全部溶解。

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动物实验方案计算器

请在下面的计算器中，输入您的动物实验相关数据并点击计算，即可得到该实验的总需药量和工作液终浓度。
例如您给药剂量是10 mg/kg，平均每只动物的体重为20 g，每只动物的给药体积是100 μL，动物数量为20只，则该动物实验的总需药量为4 mg，工作液终浓度为2 mg/mL。

给药剂量 mg/kg

平均体重 g 

给药体积 uL

动物数量¹ 只

该动物实验的总需药量为 mg

工作液终浓度²为 mg/mL

 计 算 

1：鉴于实验过程的损耗，建议您至少多配1-2只动物的量；
2：为该产品最终给药时的浓度。

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参考文献

[1] Hélène Kaplon, et al. MAbs. Antibodies to watch in 2022

[2] Roberto Giugliani, et al. Int J Mol Sci. Enzyme Replacement Therapy with Pabinafusp Alfa for Neuronopathic Mucopolysaccharidosis II: An Integrated Analysis of Preclinical and Clinical Data

[3] Ryuji Yamamoto, et al. Mol Genet Metab Rep. Nonclinical safety evaluation of pabinafusp alfa, an anti-human transferrin receptor antibody and iduronate-2-sulfatase fusion protein, for the treatment of neuronopathic mucopolysaccharidosis type II

[4] Roberto Giugliani, et al. Mol Ther. Iduronate-2-sulfatase fused with anti-hTfR antibody, pabinafusp alfa, for MPS-II: A phase 2 trial in Brazil

[5] Torayuki Okuyama, et al. Mol Ther. A Phase 2/3 Trial of Pabinafusp Alfa, IDS Fused with Anti-Human Transferrin Receptor Antibody, Targeting Neurodegeneration in MPS-II