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Veledimex

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Veledimex (INXN-1001) 是昆虫蜕皮激素蜕皮激素的合成类似物,是一种具有口服活性的用于专有的基因治疗启动子系统的激活配体。Veledimex 可利用蜕皮激素受体 (EcR) 诱导基因调控系统RheoSwitch研究系统 (RTS) 激活某些基因。Veledimex 可透过在原位 GL-261 小鼠和食蟹猴的血脑屏障 (BBB)。

Veledimex结构式

别名:INXN-1001; RG-115932

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质量标准及产品资料
生物活性

Veledimex (INXN-1001) 是昆虫蜕皮激素蜕皮激素的合成类似物,是一种具有口服活性的用于专有的基因治疗启动子系统的激活配体。Veledimex 可利用蜕皮激素受体 (EcR) 诱导基因调控系统RheoSwitch研究系统 (RTS) 激活某些基因。Veledimex 可透过在原位 GL-261 小鼠和食蟹猴的血脑屏障 (BBB)。

化学性质
分子量 438.6
分子式 C27H38N2O3
CAS号 1093130-72-3
性状 Solid
溶解性(25°C) DMSO 25 mg/mL (ultrasonic)
储存条件 粉末型式       -20°C   3年;4°C   2年
溶于溶剂       -80°C   6个月;-20°C   1个月
运输方式 冰袋运输,根据产品的不同,可能会有相应调整。
储备液配制

*下述溶液配置方法仅为基于分子量计算出的理论值。不同产品在配置溶液前,需考虑其在不同溶剂中的溶解度限制。

Concentration / Solvent Volume / Mass 1 mg 5 mg 10 mg
1 mM 2.28 mL 11.3999 mL 22.7998 mL
5 mM 0.456 mL 2.28 mL 4.56 mL
10 mM 0.228 mL 1.14 mL 2.28 mL
不同实验动物依据体表面积的等效剂量转换表(参考来源于公开文献
小鼠 大鼠 豚鼠 仓鼠
重量 (kg) 0.02 0.15 1.8 0.4 0.08 10
体表面积 (m2) 0.007 0.025 0.15 0.05 0.02 0.5
Km 系数 3 6 12 8 5 20
动物 A (mg/kg) = 动物 B (mg/kg) ×  动物 B的Km系数
动物 A的Km系数

例如,依据体表面积折算法,将化合物用于小鼠的剂量20 mg/kg 换算成大鼠的剂量,需要将20 mg/kg 乘以小鼠的Km系数(3),再除以大鼠的Km系数(6),得到化合物用于大鼠的等效剂量为10 mg/kg。

参考文献

[1] E Antonio Chiocca, et al. Neuro Oncol. Combined immunotherapy with controlled interleukin-12 gene therapy and immune checkpoint blockade in recurrent glioblastoma: An open-label, multi-institutional phase I trial

[2] E Antonio Chiocca, et al. Sci Transl Med. Regulatable interleukin-12 gene therapy in patients with recurrent high-grade glioma: Results of a phase 1 trial

[3] Hongliang Cai, et al. Clin Pharmacol Drug Dev. Plasma Pharmacokinetics of Veledimex, a Small-Molecule Activator Ligand for a Proprietary Gene Therapy Promoter System, in Healthy Subjects

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