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Transthyretin (TTR) 抑制剂 Transthyretin (TTR)

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M10775 Acoramidis Acoramidis (AG10) 是一种具有口服活性的,选择性的甲状腺素转运蛋白 (TTR) 稳定剂,对野生型和 V1221 突变型均有效。Acoramidis能模拟具有保护作用的TTR T119M突变的功能,维持TTR蛋白的正常四聚体构象,防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。可用于转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病(ATTR-CM)的相关研究。
M10764 Acoramidis hydrochloride Acoramidis (AG10) hydrochloride 是一种具有口服活性的、选择性的甲状腺素转运蛋白 (TTR (transthyretin)) 的稳定剂,对野生型和 V1221 突变型均有效。Acoramidis hydrochloride 能模拟具有保护作用的TTR T119M突变的功能,维持TTR蛋白的正常四聚体构象,防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。可用于转体甲状腺素淀粉样变性的研究。
M6361 A 1120 A 1120是一种高亲和力的视黄醇结合蛋白 4 (RBP4) 的拮抗剂,其Ki 值为 8.3 nM,能破坏 RBP4 与其结合体转甲状腺素之间的相互作用。
M4847 Tafamidis Tafamidis(他法胺,他发米帝司甲葡胺)是一种有效的选择性转甲状腺素 transthyretin (TTR) 动力学稳定剂,可抑制淀粉样级联反应,对野生型 WT-TTR 和突变型同源四聚体 V30M-TTR,V122I-TTR 的活性相当,EC50 值为 2.7-3.2 μM。
M45133 Eplontersen Eplontersen是一种N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc3)-缀合的反义寡核苷酸(ASO),能够靶向甲状腺素运载蛋白 TTR 的 mRNA,通过与TTR mRNA结合引起突变型和野生型TTR mRNA降解,从而减少血清TTR蛋白和组织中TTR蛋白沉积。可用于淀粉样变性多发性神经病的相关研究。
M42715 WT-TTR inhibitor 1 WT-TTR inhibitor 1 是野生型转甲状腺素 (WT-TTR) 抑制剂,在 100 μM 下抑制率为 29.05%。
M42714 AS-Patisiran AS-Patisiran 是 Patisiran 的反义链。
M40955 Vutrisiran Vutrisiran是一种肝脏导向的小干扰RNA (siRNA) ,能靶向转甲状腺素蛋白 (TTR) 的mRNA,可用于TTR介导的淀粉样变性研究。
M40952 Patisiran Patisiran是一种双链小干扰 RNA,能靶向 Transthyretin (TTR) 信使 RNA 内的序列,特异性抑制突变体和野生型 TTR 的肝脏合成。可用于研究遗传性 TTR 淀粉样蛋白症的研究。
M40947 Inotersen Inotersen是一种反义寡核苷酸,能抑制肝脏转甲状腺素蛋白 transthyretin (TTR) 的产生,可用于TTR介导的淀粉样变性的相关研究。
M28920 Dichlorophenyl-ABA  Dichlorophenyl-ABA 是转甲状腺素蛋白 (TTR) 淀粉样蛋白原纤维形成的抑制剂,可抑制表达 TTR L55P 的细胞中 80% 以上的聚集体形成。
M14778 Tafamidis meglumine Tafamidis meglumine (Fx-1006A) 是一种有效、选择性的 transthyretin (TTR) 稳定剂,对野生型 WT-TTR 和突变型同源四聚体 V30M-TTR,V122I-TTR 的活性相当,EC50 值为 2.7-3.2 μM。Tafamidis meglumine 抑制淀粉样蛋白的生成。









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